Ginkgo は、遺伝子および細胞療法市場を混乱させるためにバイオファーマの新しい責任者を雇いました

細胞療法と遺伝子療法は、今世紀で最も期待される発明かもしれません。 多くの人々にとって、これらのブレークスルーは十分に速く実現することはできません.細胞療法は、急速に進行するがんの人々に希望を与え、鎌状赤血球貧血などの遺伝病を治し、心臓病や糖尿病などの一般的な状態を治療することさえできます. ただし、進歩は遅く、XNUMX回の治療の費用は最大 3.5万ドル、ほとんどの患者がアクセスできなくなります。 Ginkgo Bioworks の Biopharma Manufacturing & Life Sciences Tools の新しい責任者である Behzad Mahdavi と話をしました。 SynBioベータ2023、世界合成生物学会議、これらの命を救う治療法をより手頃な価格にするために何をする必要があるかを理解する.

従来の製薬会社の医薬品開発モデルには、高額な費用の一部の責任があります。 業界は厳しく規制されているため、変更を実装するには長い時間がかかり、多額の先行投資が必要です。 イノベーションは長期的にはお金を節約するかもしれませんが、新しいテクノロジーの導入にはある程度のリスクが伴い、どれだけの費用対効果が得られるかを知ることは困難です. これが、ほとんどの製薬会社がプロセスと運用の改善に焦点を当てている理由です。これにより、効率が 10 ～ 20% 向上します。 しかし、細胞治療や遺伝子治療をより手頃な価格にするためには、価格を桁違いに下げるために、生物学面での飛躍的な進歩が必要です。 「生物学に戻って、それがどのように機能するかをよりよく理解する必要があります。 合成生物学は私たちがそれを行うのを助けています。」

イチョウのバイオワークス は、人工生物を使用して顧客がバイオベースの製品を開発するのを支援する合成生物学プラットフォームとしてその名を馳せました。 Ginkgo は、幅広い市場をカバーする企業と提携しています。 フレーバーとフレグランス 〜へ 食品着色料, 培養カンナビノイド, スキンケア成分, 材料、 もっと。 しかし、合成生物学の会社は、自分自身を成分に限定したくありません. Ginkgo はそのプラットフォームを広大なバイオ医薬品分野に拡大したため、Mahdavi 氏が任命されました。 Mahdavi は、新しい治療法を商品化した印象的な実績を持って Ginkgo に入社しました。 直近では、Catalent Pharma Solutions でグローバル オープン イノベーション担当副社長を務め、それ以前は、スイスのメーカー Lonza で戦略的イノベーション担当副社長をほぼ 14 年間務めました。 現在、マダビは、バイオ医薬品と合成生物学の融合を通じて業界に革命を起こす多くの可能性を見出しています。 「製薬会社には確立されたモデルがあり、それが得意です。 しかし、真の改善は生物学の面で行われる必要があります」と Mahdavi 氏は考えています。 「これには、生物学の理解を深め、細胞工学のスループットを向上させる方法が必要です。」

Ginkgo のプラットフォームは、治療用細胞工学のフルスタック ソリューションです。 「」と呼ばれる彼らの多層階のラボスペースファウンドリ」 - ハイスループット細胞工学を可能にするロボットと最先端の機器を備えた Ginkgo の生物学的工場です。 これは、イチョウが何十万もの細胞と分子化合物をスクリーニングして、最も有望な薬剤候補を特定できることを意味します。 また 大規模に生産するのに最も費用対効果が高い。 たとえば、Aldevron とのパートナーシップにより、Ginkgo は生産量を増やすことができました。 10倍 細胞工学と生物学的プロセスの改善を使用しています。 「つまり、[その製品のための] 植物を作りたいのであれば、生物学を改良するだけで、10 分の XNUMX の小さな植物を作ることができます」と Mahdavi は言います。

Ginkgo は、そのプラットフォームですでに初期の成功を収めています。 COVID-19 パンデミックの間、Ginkgo は公衆衛生イニシアチブを作成し、 イチョウによる同心円、新たな感染ホットスポットを追跡するのに役立つテスト サービスを提供しました。 ワクチン開発側ではイチョウ モデルナで働いた mRNA ワクチンの生産に最適なプロセスを迅速に発見します。 COVID-19 を超えて、Ginkgo は最近、他のバイオファーマとのパートナーシップを発表しました。 オプティバ, セレクターと メルクの取得だけでなく、 サーキュラリス、独自の RNA スクリーニング プラットフォームです。

Mahdavi の研究の主な焦点は、潜在的に治療効果のある (そして非常に儲かる) 細胞および遺伝子治療の分野です。 FDA の承認を受けた最初の細胞療法の XNUMX つは、 CAR T細胞療法 白血病、リンパ腫、骨髄腫に。 この画期的な治療法では、患者の免疫細胞を自分の血液から採取し、実験室でがん細胞を標的にして破壊できる受容体を加えることで変化させます。 これには、生きた細胞に正確な遺伝的変化を加える必要がありますが、これはそれほど簡単ではありません。 これが、CAR T 治療に平均して費用がかかる理由です。 700,000億1万ドルからXNUMX億XNUMX万ドルの間、そして今日のコストのほとんどは、これらの改変されたCAR T細胞の製造にかかっています. 私たちは、細胞を操作する能力において長い道のりを歩んできました。 しかし、セルラー アーキテクチャは依然としてブラック ボックスであるため、これらの新しいモダリティの構築は非常に困難です。

現在、1,000を超える細胞および遺伝子治療の臨床試験 ClinicalTrials.gov に登録されていますが、これまでに承認されたのは 14 件のみです。 これらの試験の大部分はまだ第 1 段階または第 2 段階にあるため、商品化にはほど遠い状態です。 FDA 承認パイプラインの成功率がいかに低いかを考えると、これらの潜在的な治療法が市場に出回ることはないでしょう。 これが、成功する治療法を開発するために、可能な限り最良の標的を発見するために初期段階で投資することが非常に重要である理由です。 合成生物学のツールとワークフローは、生物学の複雑さを管理するように設計されており、機能する細胞ベースの治療法を開発する際の成功の可能性を高めます。

生物学を操作するためのハイスループット ツールには大幅な進歩があり、新しい細胞および遺伝子治療の開発コストとタイムラインを引き下げることができます。 Ginkgo は、周囲に構築できることを実証しました 10,000 の CAR T 細胞ライブラリー 最も有望な候補を確認します。 たとえば、彼らは、消耗に対してはるかに抵抗力があり、開発に使用できる可能性のある細胞のサブグループを発見しました。 固形腫瘍の治療. バイオインフォマティクスと組み合わせたハイスループット細胞工学を活用することで、新しいターゲットごとにゴールへのショット数を改善できます。 、しかし今日では、10,000 万の構成要素を見ることさえ障害ではありません」と Mahdavi 氏は述べています。

バイオ医薬品企業にとって、この種のハイスループット規模は、研究開発インフラストラクチャ全体を更新するために最新のテクノロジに多額の投資を行わなければ達成するのがはるかに困難です。 これが、この分野で特定の専門知識を持つ合成生物学企業と提携することで、バイオ医薬品に大幅な節約をもたらすことができる理由です。 「結局のところ、最短時間で最適な製品と最適な製造条件を得る方法が重要です。これこそが、Ginkgo がバイオ医薬品にもたらすものです」と Behzad 氏は述べています。 彼は、合成生物学がバイオ医薬品の医薬品開発パイプラインを体系的に混乱させ、命を救う治療法をより迅速に人々にもたらすことができると考えています。

ありがとうございました カティア・タラサバ この記事に関する追加の調査と報告のために。 私は SynBioBeta の創設者であり、Ginkgo Bioworks を含む私が書いているいくつかの企業は、 SynBioBetaカンファレンス & 毎週のダイジェスト.