FDAがこれまでで最も高価な薬を承認した後、QUREの株価は急上昇

食品医薬品局は、これまでで最も高価な薬である血友病 B 遺伝子治療薬を承認しました。 カーライルカンパニー (CSL）と ユニキュア (キュア) — そしてQUREの株は水曜日に飛び出しました。

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一方、 バイオマリン (BMRN) の株は、FDA が血友病 A 遺伝子治療について議論する諮問委員会を開催しないと言った後、急騰した。 これらのアドバイザーは、実験薬の利点とリスクについて議論した後、拘束力のない勧告を FDA に行います。 BioMarin の Roctavian は、ヨーロッパですでに承認されています。

On 今日の株式市場、QURE 株は 14.6% 上昇して 26.36 になりました。 これにより、火曜日の 7.1% の急騰から株価が伸びました。 株価は 購入ポイント によると、統合から25.91で マーケットスミス.com.

BioMarin の株価は 7.3% 上昇して 97.79 になりました。 それがBioMarinの株価を押し上げ、 ダブルボトムベース 92.86 でエントリー。

QURE 在庫: 価格は予想を上回っています

UniQure の輸液は、現在第 IX 因子療法と呼ばれる予防レジメンを受けている血友病 B 患者、または致命的な可能性のある出血または重篤な出血エピソードの病歴がある血友病 B 患者に対して承認されています。 一時的な費用は 3.5 万ドルですが、Carlisle と UniQure はこの薬が治療薬になることを望んでいます。

アナリストによると、承認は UniQure にとって最良のシナリオであるとのことです。UniQure は最初に Hemgenix を開発し、その後 Carlisle と提携しました。 ラベルは、治療を特定の患者プールに限定したり、「ブラックボックス」警告を含めたりするものではありません.

「血友病遺伝子治療の承認に関する不確実性と投資家の注意を考えると、これはユニキュアにとって大きなプラスであり、ストーリーのリスクを軽減する重要な要素であると考えています」とUBSのアナリスト、エリアナ・メルルは水曜日のレポートで述べた.

3.5 万ドルの値札は、Institute for Clinical and Economic Review の推奨を上回っています。 非営利団体が最も多く言った 血友病遺伝子治療 2.5 万ドルの費用対効果が得られます。 このレポートでは、幹部のコメントに基づいて、2 万ドルから 3 万ドルの間の価格が調査されました。

SVB証券のアナリスト、ジョセフ・シュワルツ氏は、予想よりも高い価格は、血友病Bの患者数が少ないことを説明している可能性が高いと述べた. それでも、彼は承認を、頻繁な出血エピソードと「負担のかかる予防療法」の必要性を有する患者にとって肯定的であると考えています.

Hemgenixの注入後、患者はXNUMX時間監視されます。 その後、肝臓の合併症の可能性を監視するために、XNUMX か月間毎週モニタリングを受ける必要があります。 Schwartz 氏は、第 IX 因子による予防治療は通常、毎週行われると述べています。

「これらの監視要件は理にかなっており、長期にわたる因子療法、出血、関節損傷からの自由化の可能性に対する価値のある犠牲と見なされるだろう」と彼は報告書で述べた.

彼は QURE 株でアウトパフォームしています。

ユニキュアのその他の遺伝子治療への取り組み

契約条件に基づき、Carlisle は Hemgenix の商品化を担当します。 その見返りとして、UniQure は最大 1.5 億ドルの追加のマイルストーン支払いと、20 代半ばから XNUMX% 前半の範囲の売上に対するロイヤルティを受け取ります。 ユニキュアにも製造権があります。

「この承認は、UniQure の将来のキャッシュ フローの可能性に対する重要なリスク回避イベントであると考えています」と Schwartz 氏は述べています。 「これは、血友病 A における BioMarin の Roctavian の承認の可能性についても良い兆候だと思います。」

また、この承認は、他の遺伝子治療分野におけるユニキュアの取り組みに信憑性を与える可能性があります。 投資家はおそらく、同社のハンチントン病への取り組みにもっと慎重になっているでしょう。 UniQure の研究では、14 人の患者のうち XNUMX 人が深刻な副作用を経験しました。

「フェーズ 1 とフェーズ 2 の更新は 2023 年の第 XNUMX 四半期にまだ予定されており、機能 (目標) に関する最初のデータを含むプログラムにとって有益な触媒になる可能性があることに注意してください」と UBS のアナリストである Merle 氏は述べています。

彼女は QURE 株の格付けを買い、目標株価を 42 から 40 に引き上げました。

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