SpringWorks Therapeuticsが20％急増した理由はここにあります

SpringWorks Therapeutics Inc.（NASDAQ：SWTX) 癌の人生を変える治療に焦点を当てた臨床段階の会社の後、在庫は20％急増し、希少疾患はDeFi研究からの有望な結果を発表しました。 この試験は、進行中のデスモイド腫瘍の治療における同社の実験的経口γ-セクレターゼ阻害剤であるNirogacestatの安全性、忍容性、および有効性を評価するプラセボ対照二重盲検第XNUMX相試験でした。

SpringworksはDeFi調査に関するデータをリリースします。

CEOのSaqibIslamは次のように述べています。

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デスモイド腫瘍は攻撃的な軟部組織腫瘍であり、長期にわたる痛み、奇形恐怖症、切断など、患者に深刻な負の結果をもたらす可能性があります。 まれに、重要な臓器が影響を受けると、デスモイド腫瘍も生命を脅かす可能性があります。

DeFi試験の主な目標は、無増悪生存期間（PFS）の改善であり、ニロガセスタットは対照に対して統計的に有意な改善を示し、疾患の進行の可能性は71％減少しました。 さらに、この試験はすべての重要な二次目標を達成し、プラセボと比較した場合、ニロガセスタットは患者から報告された結果と客観的奏効率において統計的に意味のある改善を示しました。

Nirogacestatはより忍容性が高く、良好な副作用プロファイルを示しました。 しかし、生殖年齢の女性のより重要な割合は、卵巣機能不全に関連する症状を経験しました。 その他の有害事象は、最初に報告されたものとほぼ一致していました。

DeFi調査からのより多くのデータが2年下半期に期待されています

 より多くのデータが医療会議で共有される予定であり、SpringWorksは2年下半期に食品医薬品局に新薬申請（NDA）を提出する予定です。イスラム教は次のように結論付けました。

本日の発表は、最初に承認された治療法をデスモイド腫瘍コミュニティにもたらすという私たちの目標に向けた重要なマイルストーンを表しています。 DeFi試験データをFDAと共有し、今年後半の医療会議で詳細な研究結果を発表することを楽しみにしています。

 FDAはNirogacestatをデスモイド腫瘍治療用の希少疾病用医薬品として指定し、欧州委員会は軟部肉腫治療用の希少疾病用医薬品指定を付与しました。 この薬はまた、持続性、切除不能、難治性、または再発性の深部線維腫症またはデスモイド腫瘍患者の治療のためのファストトラックおよび画期的治療薬の指定とともに発行されました